미국 FDA 희귀의약품 지정 조건 완벽 정리

미국 FDA 희귀의약품 지정 조건 완벽 정리

희귀질환 치료제 개발을 위한 첫걸음, FDA의 '희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)'에 대해 알아보세요!
이 제도를 통해 제약사는 세금 혜택, 시장 독점권 등 다양한 인센티브를 얻을 수 있습니다. 그 조건과 혜택을 간결하게 정리해드립니다.


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1. 대상 질환 조건

미국 내 유병 환자 수가 20만 명 미만일 것

또는 20만 명 이상이더라도 약물 개발로 인해 수익을 내기 어렵다고 판단되는 경우


> 예: 매우 드문 유전병이나 특정 소아암 등이 여기에 해당될 수 있습니다.




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2. 의약품의 역할

해당 약물이 진단, 예방, 치료 중 최소 하나에 실질적인 기여를 해야 함

기존 치료제가 있을 경우, 더 효과적이거나 부작용 등 안전성 면에서 개선된 점이 있어야 함



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3. 과학적 근거 제출

질병의 희귀성 입증 (미국 환자 수에 대한 데이터 등)

약물의 작용 메커니즘, 전임상 또는 임상시험 결과

치료 효과를 기대할 수 있는 과학적/의학적 타당성 제시



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4. 추가 고려 사항

아직 FDA 승인을 받지 않은 임상 초기 단계의 약물도 지정 가능

동일 성분의 약물이 기존에 승인된 적이 있다면 새로운 적응증 또는 개선점이 입증되어야 함



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희귀의약품 지정 시 제약사가 받는 혜택

7년간 시장 독점권 부여

임상시험 비용의 최대 25% 세액 공제

FDA 사용료 면제

임상시험 설계 등에 있어 FDA와의 긴밀한 자문 기회 제공



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마무리

미국 FDA의 희귀의약품 지정은 소수 환자들을 위한 신약 개발을 촉진하기 위한 중요한 제도입니다. 제약사는 이 제도를 잘 활용하면 리스크는 줄이고 기회를 넓힐 수 있습니다.

> 희귀의약품 지정은 단지 타이틀이 아니라, 환자와 제약사 모두에게 새로운 가능성을 여는 문입니다.